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基因疗法治愈“泡泡男孩”

作者:娄萤鹃    发布时间:2017-11-03 02:30:01    

作者Sophie Petit-Zeman基因疗法治愈了威尔士婴儿Rhys Evans的致命“泡泡男孩”疾病 “他的进步似乎简直就是一个奇迹,”他的母亲玛丽说最近接受治疗的另一名男孩继续改善这项治疗在伦敦大奥蒙德街医院进行,是人们进行的少数几项成功的基因治疗试验之一它也是严重联合免疫缺陷或SCID基因治疗的第三次试验巴黎Necker医院的Alain Fischer团队报告了2000年首次治疗两名男孩,而一名意大利 - 以色列团队最近报告了两名患有另一种疾病的人的初步结果 Necker医院总共有9人接受过基因治疗,其中7人表现良好但是大奥蒙德街的研究人员认为他们已经开发了一种更好的方法来传递基因来纠正导致疾病的错误威尔士婴儿所具有的SCID类型是“X连锁的”,由X染色体上的基因缺陷引起,该基因产生称为白细胞介素-2的免疫蛋白这种疾病会影响男孩,因为他们只有一条X染色体有缺陷的基因阻止了T细胞的发育,T细胞是免疫系统的关键部分儿童必须保持孤立,以保护他们免受感染,并且通常会年轻骨髓移植可以治愈这种疾病,但只有三分之一的病例才能找到合适的捐赠者为了治疗这些男孩,大奥蒙德街队采取了干细胞,从这两个男孩的骨髓中产生免疫细胞然后,他们使用在长臂猿中发现的一种改良形式的逆转录病毒,将有缺陷基因的正常拷贝添加到干细胞中研究小组负责人Adrian Thrasher告诉“新科学家”杂志,该病毒表面的穗状突起已经改变,这可能意味着它可以更好地结合干细胞并更有效地将基因转移到干细胞中然后将工程干细胞送回男孩的身体 Rhys Evans现在回到家中,治疗后7个月T细胞水平正常三个月前接受治疗的第二个孩子在家里继续改善大奥蒙德街的研究人员说,

 

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